血细胞是骨髓分化发育而成的,所以只要换上新骨髓,理论上就可以生成健康的血细胞。
血友病并不是血细胞出了问题,它主要是凝血因子出了问题,主要是凝血因子VIII或者凝血因子IX合成出现障碍,这两种凝血因子均不是骨髓合成的,主要合成部位在肝脏。所以换骨髓解决不了问题。
既然说到这个,那为了治疗血友病,做个肝移植可不可以嘞?还真有报道,不过肝移植的主要目的不是治疗血友病,而是为了治疗丙肝导致的肝衰竭,然后顺带治好了血友病。但是这条路子明显没法推广,首先需要找到合适的肝脏供体,然后肝移植后的抗排异也是一件很麻烦的事情。而且肝脏并不只有合成凝血因子这一个功能,谁也没法保证换肝以后会不会按下葫芦浮起瓢,引发新问题。这种做法相当于汽车发动机火花塞坏了,结果你把整个发动机给换掉了。
虽然换肝治疗血友病不靠谱,但是治愈血友病的思路确实是“换”,不是换器官,而是换基因。通过改变肝脏细胞中的基因,用好的合成凝血因子的基因把血友病的基因替换掉却是相对靠谱的路子,相当于在遗传物质领域做基因的“移植”。
Polák P, Smejkal P, Romanová G, Zavřelová J, Hrdličková R, Blahutová Š, Husová L, Zvarová M, Penka M. Liver transplantation as potential curative method in severe hemophilia A: case report and literature review. Vnitr Lek. 2020 Spring;66(5):85-89. English. PMID: 32942877.
Bolous NS, Bhatt N, Bhakta N, Neufeld EJ, Davidoff AM, Reiss UM. Gene Therapy and Hemophilia: Where Do We Go from Here? J Blood Med. 2022 Oct 6;13:559-580. doi: 10.2147/JBM.S371438. PMID: 36226233; PMCID: PMC9550170.